Lek sierocy jest dowolny lek opracowano do leczenia choroby „sierocych” (tj rzadkich chorób ).
Termin powstał w Stanach Zjednoczonych w Ustawie o leku Orphan (w) z 1983 r . Zgodnie z tą ustawą, choroba sieroca to (A) choroba, która dotyka mniej niż 200 000 osób na ich terytorium (B) albo choroba, która dotyka więcej niż 200 000 osób na ich terytorium i w przypadku której jest mało prawdopodobne, że koszt opracowania i wytworzenia leku na ten stan lub chorobę w Stanach Zjednoczonych jest zwracany poprzez sprzedaż tego leku w Stanach Zjednoczonych . Ustawa ta została przyjęta jako subklauzula FDA ( Food and Drug Administration ). Opracowanie leku dla tak małych grup byłoby nonsensem finansowym. Dlatego rozwój leków na takie choroby jest „nagradzany” obniżkami podatków i monopolem na dany lek przez ograniczony czas (siedem lat). Zgodnie z tą obietnicą, różne leki zostały opracowane, w tym leków w leczeniu AIDS , w CF , a jad z węża .
Europejskie rozporządzenie 16 grudnia 1999, chcąc zachęcić do innowacji i / lub produkcji, wprowadził dziesięcioletni komercyjny monopol na leki sieroce, który dotknąłby tylko 5 na 10 000 pacjentów.
W luty 2016Antoine Ferry, prezes CTRS - laboratorium farmaceutycznego specjalizującego się w rzadkich patologiach - wyjaśnił, że leki te stanowią 4% wydatków na leki we Francji i 0,6% wszystkich wydatków na zdrowie.